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식품의약품안전처가 반감기를 대폭 늘린 주 1회 투여 혈우병 A 치료제를 허가, 희귀 혈액질환 치료 접근성을 확대했다.
식약품처는 23일 수입 희귀의약품 ‘알투비오주(에파네스옥토코그알파 (혈액응고인자VIII-Fc-VWF-XTEN 융합단백, 유전자재조합))’를 허가했다고 밝혔다.
성인과 소아 선천성 혈우병 A 환자의 출혈 예방과 관리를 적응증으로 기존 8인자 제제 대비 반감기를 연장한 지속형 치료제다. 예방요법 기준 주 1회 투여가 가능하다.
혈우병 A는 혈액응고인자 VIII 결핍으로 외상이나 일상 활동 중에도 생명을 위협하는 출혈이 발생하고, 관절·연조직에 반복 출혈이 누적되는 희귀질환이다. 평생 예방요법이 필요한 환자가 많다.
알투비오주는 체내에서 9인자와 복합체를 형성해 10인자를 활성화하고, 이후 트롬빈과 피브린 응고 형성을 촉진하는 기존 8인자와 동일한 응고 기전을 유지한다.
식약처는 해당 품목을 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 대상으로 지정해 개발 초기부터 심사 지원을 진행했다. 이를 통해 심사 기간을 단축하고 신속 허가했다.
특히 소아 환자와 보호자 입장에서는 정맥주사 빈도 감소가 치료 순응도 개선과 삶의 질 향상을 개선할 것으로 기대된다.
알투비오는 사노피가 소비와 협업 개발한 제품으로 FDA은 2023년 2월 23일이다.
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