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식품의약품안전처가 IDH 변이 양성 저등급 신경교종 치료를 위한 첫 표적치료제를 허가했다. 수술 이후 화학요법과 방사선 치료 이외 다른치료 대안이 없던 치료환경의 변화가 예상된다.
식품의약품안전처는 13일 프랑스 소재 세르비에가 공급하는 희귀의약품 ‘보라니고정(보라시데닙시트르산) 10mg·40mg’을 허가했다. 허가 적응증은 생검 또는 대부분 절제, 완전 절제 수술을 받은 이후 40kg 이상 12세 이상 소아 및 성인 가운데 IDH1 또는 IDH2 변이가 확인된 2등급 성상세포종 또는 희돌기교종 환자다.
보라니고정은 IDH1과 IDH2 변이 효소를 선택적으로 억제하는 경구용 표적치료제로, 변이 IDH로 인해 과도하게 생성되는 발암성 대사산물 2-HG(2-hydroxyglutarate)를 감소시켜 종양세포 증식을 억제하는 기전이다. 저등급 신경교종에서 IDH 변이를 직접 겨냥한 첫 치료제다.
미 식품의약국(FDA)는 우선심사 경로를 통해 2024년 8월 승인했다. 승인은 INDIGO 3상(NCT04164901) 결과가 기반이다. 14.3개월 추적관찰 결과 무진행생존기간 중앙값은 보라니고 투약군 27.7개월, 위약군 11.1개월로 확인됐다. 질병 진행 또는 사망 위험을 61% 낮춘 것으로 평가됐다.
후속 치료를 늦춘 효과도 뚜렷했다. 18개월 시점에서 추가 치료가 필요하지 않았던 비율은 보라니고군 85.6%, 위약군 47.4%였으며, 24개월에는 각각 83.4%와 27.0%로 격차가 더 벌어졌다. 수술 이후 방사선치료나 화학요법을 최대한 미루는 것이 임상적으로 중요한 저등급 신경교종 특성을 고려하면 의미 있는 성과였다.
세르비에는 FDA 승인 당시 저등급 IDH 변이 신경교종 환자는 수술 이후 치료 옵션이 극히 제한돼 있었다”며 “약 25년 만에 무진행생존기간에서 전례 없는 개선을 입증한 치료제라고 강조한 바 있다.
식약처는 “안전성과 효과성이 확인된 희귀의약품이 신속하게 공급될 수 있도록 규제과학 전문성을 기반으로 심사를 진행했다”며 “희귀·난치질환 환자의 치료 기회를 확대해 나가겠다”고 밝혔다.
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