FDA, 최초 헌터 유전자치료제 후보 ‘RGX-121’ 승인신청 수락

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헌터 증후군 대상 최초 유전자치료제 승인 가시화…11월 9일 허가 목표

주경준 기자 기자페이지 + 입력 2025-05-14 04:56:54

리젠엑스바이오(REGENXBIO)의 최초 헌터 증후군 유전자치료제 RGX-121에 대한 FDA의 가속승인 신청이 수락됐다.

미국 메릴랜드주에 본사를 둔 리젠엑스바이오는 13일(현지시간) 자사의 헌터 증후군(MPS II) 치료제 RGX-121(성분명 클레미드소진 란파보벡, clemidsogene lanparvovec)에 대해 FDA에 신청한 생물의약품허가신청(BLA)이 수락됐다고 발표했다.

우선심사 경로로 수락돼 승인 결정 예정일은 오는 11월 9일로 잡혔다. 승인된다면 1회 투약으로 헌터 증후군을 치료하는 최초의 치료제가 된다.

RGX-121은 아데노 연관 바이러스(AAV)를 벡터로 활용한 유전자치료제로 중앙신경계 내 세포에 IDS 유전자를 전달, 정상적인 I2S 단백질을 생성토록 설계됐다. 단백질은 뇌혈관장벽(BBB)을 넘어 분비돼, 신경계 전반의 교차 보정을 유도하는 기전이다. 주 1회 정맥으로 투약해야 하는 기존 효소대체요법과 달리 1회 투약으로 장기 효과를 기대할 수 있다.

RGX-121은 앞서 FDA로부터 희귀의약품, 소아희귀질환 치료제, 패스트트랙, 재생의약품첨단치료(RMAT) 지정을 받았으며, 유럽의약품청(EMA)에서도 첨단치료제(ATMP)로 지정됐다.

규제 승인 이후 상업화는 일본신약(Nippon Shinyaku)의 미국 자회사인 NS파마(NS Pharma)가 담당할 예정이다. 앞서 양사는 지난 1월 RGX-121 관련 약 1조원 규모의 라이센스 계약을 체결한바 있다. 또한 회사는 소아희귀질환 치료제 지정 관련해 우선심사바우처(PRV) 발급을 기대하고 있다.

헌터증후군은 X염색체 열성 유전질환으로 전 세계적으로 약 2천여 명 환자가 존재하며, 대부분 남아에서 발병한다. IDS 유전자의 돌연변이로 인해 효소 결핍이 발생하고, 이에 따라 글리코사미노글리칸(GAGs)이 체내에 축적돼 다양한 신체적·인지적 증상이 나타난다. 현재 승인된 치료법은 주 1회 정맥 주사 방식의 효소대체요법이 유일하다.

현재 헌터증후군 효소대체요법으로 승인받은 품목은 전 세계에 단 2품목이다. 국내에는 사노피가 공급하는 엘라프라제(Elaprase)와 녹십자가 2012년 개발한 헌터라제(Hunterase)가 모두 출시돼 있다.

이외 데날리 테라퓨틱스(Denali Therapeutics)의 새로운 효소대체요법 티비데노푸스프알파(Tividenofusp Alfa)의 FDA 승인을 위한 순차 자료 제출이 지난 4월 시작됐다. 동일한 효소대체요법이나 혈액뇌장벽(BBB)을 통과하도록 설계된 후보물질이다.

주경준 기자 gjju@skyedaily.com 기자페이지 +

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